原文来源： Spectrum | The Transmitter 原文作者： Paul Knoepfler
今年5月，美国卫生与公众服务部部长小罗伯特·F·肯尼迪（Robert F. Kennedy Jr.）在一档播客访谈中表示，有意扩大包括干细胞在内的实验性疗法的可及范围。他还承认自己在安提瓜岛接受过未经证实的干细胞治疗。这些言论，加上他对自闭症议题的广泛关注以及对替代医学的热衷，预示着美国食品药品监督管理局（FDA）可能会放宽对自闭症干细胞治疗领域的监管。
作为一名干细胞生物学家，我对干细胞疗法在多种疾病中的潜力充满期待。近期关于其在帕金森病、1型糖尿病和癫痫等领域应用的可靠临床试验数据，都传来了令人鼓舞的初步结果。
然而，尽管市场炒作沸沸扬扬，细胞疗法并非包治百病的灵丹妙药。就自闭症而言，我认为通过输注脂肪干细胞、骨髓干细胞或脐带血细胞等方式，并不具备治疗前景。已有多个研究团队对这些细胞进行了测试，但迄今没有任何证据表明这类疗法能够帮助自闭症患者。
事实上，由杜克大学主导的一项针对脐带血治疗自闭症的大型临床试验，未能达到预期终点。近日，杜克大学研究团队与脐带血储存公司 Cryo-Cell International 的合作关系也已破裂。这种分道扬镳是一个警示信号，表明该研究方向未来取得突破的可能性微乎其微。此前萨特医疗集团（Sutter Health）开展的一项类似的脐带血治疗自闭症试验，同样未能达到终点。
杜克大学和萨特的研究人员都曾进行事后分析，并声称某些亚群体可能从中获益，但这些说法在我看来并不具备说服力。除脐带血之外，我也尚未看到任何其他类型的干细胞治疗自闭症试验传来令人振奋的数据。
既然研究结果普遍不理想，为何这一领域仍然备受关注？大多数炒作其实源自那些为了牟取暴利，而强行推销未经证实细胞输注液的医疗机构。
无论是脐带血、脂肪、骨髓还是其他类型的细胞——即便这些细胞并非真正意义上的干细胞——相关的营销攻势都从未停歇。在我看来，全球范围内的一些学者也夸大了细胞疗法治疗自闭症的前景，但我相信这种夸大更多是出于过度乐观，而非别有用心。
自闭症本身就是这类疗法极具挑战性的治疗目标。众所周知，自闭症具有高度异质性。最近的一项基因研究划分出了四个潜在的自闭症亚群，而实际上可能还有更多。因此，自闭症的发病机制复杂多样，这使得单一疗法难以奏效，临床试验结果也往往充满干扰因素。
自闭症细胞疗法的支持者对这些疗法的作用机制提出了多种不同的解释。例如，他们援引"输注的细胞能够直接修复大脑神经元"这一假设。但随着研究深入，输注细胞能否以足够数量到达大脑已变得愈发可疑，支持者们于是又转向援引一些模糊的、间接的免疫调节功能作为可能的作用机制。
将干细胞疗法用于自闭症的想法，还引发了一种颇具争议的疾病叙事——即把自闭症描绘成一种需要被"修复"的病症。这种观点对自闭症患者及其家庭都会造成负面影响。
作为一名生物医学研究人员，我认为临床医生和科学家有必要充分了解这一领域的真实情况，才能向公众做出负责任的科普。我相信，成千上万的家庭对干细胞治疗自闭症的前景存在误解。
已有数百名家长通过临床试验、扩大准入计划或营利性诊所，为自己的孩子接受了脐带血输注。尽管脐带血在总体上看似安全，但并非完全没有风险。此外，接受这些治疗的全过程——包括长途跋涉前往诊所、手术中使用镇静剂（这是常规操作）——都可能对孩子造成负面影响。有些试验甚至向参与者收取费用，我认为这种做法是不可接受的。
正因如此，科学家和临床医生在这一领域开展科普教育至关重要。我们还需要抵制那些往往由市场利益驱动的、关于自闭症干细胞疗法的不实炒作。
在美国，FDA一直在努力打击销售此类疗法的诊所。这些机构公司常常同时推销治疗自闭症和许多其他毫不相干疾病的细胞产品，目的无非是为了利润最大化。当一家诊所被查处关门，马上又会有新的诊所冒出来取而代之。这就像一场永无止境的"打地鼠"游戏。
展望未来，尽管针对自闭症的细胞疗法临床试验仍在不断涌现，但我认为它们不太可能取得实质性成果。我希望能被事实证明是错的，但到目前为止，确实没有理由保持乐观。我在 ClinicalTrials.gov 上搜索了同时包含"细胞"和"自闭症"关键词的活跃干预性试验（值得注意的是，这并不一定意味着这些都是传统意义上严谨规范的临床试验），共找到68个条目，其中仅有10项正在招募受试者。
没有一个看起来特别有希望。不过，有一项试验引起了我的注意：由骨科医生 Chadwick Prodromos 领导的 Prodromos 干细胞研究所在加勒比海地区开展的一项试验。该研究所在美国和其他地区拥有多家干细胞诊所。Prodromos 在最近一次采访中告诉我，他就是那位在安提瓜岛为小罗伯特·F·肯尼迪提供干细胞治疗喉部疾病的医生。今年3月，他还出席了肯尼迪主办的再生医学圆桌会议。
现在绝对不是放松干细胞治疗监管标准的时候。尤其是在已有如此多令人沮丧的数据之后，加大力度推动自闭症干细胞治疗更是毫无意义。我敦促那些考虑自掏腰包让孩子接受此类干预的家庭务必格外谨慎。如果这种疗法确实有任何作用的话，那也很可能是弊大于利。